У Європі схвалено препарат для лікування хвороби Помпе

Європейська комісія наприкінці червня видала компанії «Sanofi» дозвіл на маркетинг препарату Nexviadyme^® (авальглюкозидаза альфа) в якості ферментної замісної терапії для тривалого лікування хвороби Помпе з пізнім і раннім (у дитячому віці) початком — рідкісного, прогресуючого та виснажливого м’язового розладу. З 2006 р., коли Європейська комісія дозволила маркетинг Myozyme^® (алглюкозидази альфа), — це перше в Європі схвалення препарату для лікування даної патології.

Авальглюкозидаза альфа тепер дозволена для лікування пацієнтів із хворобою Помпе, у багатьох країнах, включаючи Європейський Союз, Сполучені Штати, Японію, Канаду, Швейцарію, Австралію, Бразилію, Тайвань та Об’єднані Арабські Емірати. За межами Європи препарат реалізують під торговою маркою Nexviazyme. Як повідомляє «Sanofi», у США та Японії більшість пацієнтів, які отримували лікування алглюкозидазою альфа, почали або перебувають у процесі початку лікування авальглюкозидазою альфа.

Повідомляється також, що «Sanofi» категорично не погоджується із рішеннями європейського регулятора не кваліфікувати новий препарат як нову діючу речовину та орфанний лікарський засіб. Натомість компанія вважає, що ці висновки є результатом помилкової та дуже вузької інтерпретації принципів визначення молекулярної інновації та клінічної користі. «Sanofi» дотримується позиції, згідно з якою авальглюкозидаза альфа потенційно є новим стандартом лікування, та стурбована тим, що таке вузьке тлумачення підірве механізми стимулювання розробки ліків проти рідкісних захворювань у Європі. Компанія закликає групи захисту прав пацієнтів, політиків, лікарів і пацієнтів поєднати зусилля, щоб забезпечити належне визнання інноваційних методів лікування та їх доступність для пацієнтів у Європі та за її межами.

Так, у програмі клінічної розробки продемонстровано клінічно значущі відмінності в можливості зменшення тягаря захворювання для пацієнтів із хворобою Помпе за обох варіантів початку. Зокрема, у дослідженнях COMET, де порівнювали препарати авальглюкозидази та алглюкозидази, та Mini-COMET зафіксовано стабілізацію або покращення стану хворих. За деякими параметрами результати першого препарату були кращими.

За матеріалами www.sanofi.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!