Агенція з регулювання лікарських засобів і медичних виробів Великобританії (UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency — MHRA) 16 листопада надала умовний дозвіл на маркетинг препарату CASGEVY™ (ексагамглоген аутотемцел [exa- cel]), генно-редагувальної терапії на основі CRISPR/Cas9 для лікування серповидно-клітинної анемії (СКА) і трансфузійнозалежної бета-таласемії (ТБТ).
«Сьогодні історичний день у науці та медицині: схвалення CASGEVY у Великій Британії є першим регулятивним дозволом терапії на основі CRISPR у світі», — зазначила Решма Кевалрамані (Reshma Kewalramani), головний виконавчий директор і президент біотехнологічної компанії «Vertex» (США).
«Я сподіваюся, що це перше з багатьох застосувань цієї технології, яка отримала Нобелівську премію (з хімії за 2020 р. — прим. ред.), на користь відповідних пацієнтів із серйозними захворюваннями», — поділився враженнями Самарт Кулкарні (Samarth Kulkarni), голова та головний виконавчий директор «CRISPR Therapeutics» (Швейцарія), одного з двох розробників препарату.
Новий препарат дозволено для лікування пацієнтів віком від 12 років із СКА, що супроводжується рецидивуючими вазооклюзійними кризами, та ТБТ при недоступності донорських гемопоетичних стовбурових клітин з відповідним людським лейкоцитарним антигеном. У Сполученому Королівстві близько 2000 пацієнтів підходять для лікування ексагамглогеном.
Очікується, що після досягнення результатів лікування, оціненого у двох глобальних клінічних випробуваннях, вони зберігатимуться протягом усього життя. Так, досягнуто кінцевих точок стосовно позбавлення від серйозних вазооклюзійних кризів або незалежності від переливання крові протягом принаймні 12 міс поспіль. Профіль безпеки 97 пацієнтів із СКА та ТБТ, які на сьогодні отримували препарат у цих поточних дослідженнях, загалом відповідає такому при мієлоабляційному лікуванні бусульфаном з трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин.
Так, на початку терапії у пацієнтів зі СКА беруть стовбурові клітини крові. У лабораторії їх обробляють генними ножицями CRISPR/Cas9. Мета полягає в тому, щоб спеціально вирізати ген, який передбачає продовження вироблення фетального гемоглобіну. Перед тим, як модифіковані стовбурові клітини будуть реінфузовані, проводиться хіміотерапія, щоб знищити «неправильні» стовбурові клітини крові, які залишилися. Тільки після цього пацієнт отримує модифіковані стовбурові клітини крові за допомогою інфузії. З цього моменту вони повинні виробляти еритроцити з високою часткою фетального гемоглобіну. Схожий механізм дії реалізується при ТБТ.
Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) та Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) ще не завершили розгляд заявок на цей інноваційний препарат.
Експерти зазначають, що після потенційного схвалення в ЄС почнеться дискусія про те, яку ціну готове заплатити суспільство та які пацієнти отримуватимуть пріоритетне лікування, враховуючи вірогідну обмежену доступність препарату, вартість якого становитиме 1,5–2 млн євро.
У минулому такі рівні цін були погано сприйняті платниками, особливо в Європі. Так, 2 роки тому біотехнологічна компанія «Bluebird Bio» відмовилася від маркетингу препарату для генної терапії бета-таласемії під назвою Zynteglo (аутологічні CD34+-клітини, що кодують ген β-T87Q-глобіну) в Європі, заявивши, що європейські платники не згодні з ціною препарату на рівні близько 1,8 млн дол. США. Проте у Сполучених Штатах його оцінили навіть дорожче (2,8 млн дол.), при цьому в листопаді 2023 р. компанія повідомила, що з моменту запуску препарату в ІІІ кв. 2022 р. його отримали 16 пацієнтів. Препарат також вводиться шляхом внутрішньовенної інфузії після мієлоаблятивного кондиціонування.
За матеріалами crisprtx.com; www.barrons.com; www.zynteglo.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим