FDA вперше схвалило терапію для введення безпосередньо у головний мозок

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) схвалило Kebilidi (еладокагену ексупарвовек-tneq), векторну генну терапію на основі аденоасоційованого вірусу, призначену для лікування дорослих і дітей із дефіцитом декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (ДААК). Цей препарат є першою схваленою FDA генною терапією для лікування дефіциту ДААК. Вона може застосовуватися у дітей та дорослих з дефіцитом ДААК по всьому «повному спектру» тяжкості захворювання.

Дефіцит ДААК є рідкісним генетичним розладом, який впливає на продукцію деяких нейромедіаторів, що є хімічними месенджерами. Вони забезпечують зв’язок між клітинами нервової системи. У хворих з дефіцитом ДААК можуть відмічати такі симптоми, як затримка грубої моторики (контроль положення голови, сидіння, стояння та ходьба), гіпотонія (слабкий тонус м’язів), а також затримка розвитку та формування когнітивних функцій.

Новий препарат вводять інтрапутамінально (у основу переднього мозку) шляхом 4 інфузій під час однієї стандартної хірургічної стереотаксичної процедури. Лікування призводить до експресії гена ДААК і подальшого збільшення виробництва дофаміну, критичного нейромедіатора в головному мозку, пов’язаного з рухом, увагою, навчанням і пам’яттю.

Безпека та ефективність генної терапії були продемонстровані у відкритому клінічному дослідженні з однією групою за участю 13 дітей із підтвердженим діагнозом дефіциту ДААК. На початку дослідження всі пацієнти не мали великої моторики (найтяжчий прояв дефіциту ДААК). Пацієнтів, які отримували препарат, порівнювали з пацієнтами, які не отримували лікування (природний перебіг). Оцінку рухових показників було завершено у 12 із 13 пацієнтів на 48-му тижні після лікування. Ефективність генної терапії була продемонстрована на основі покращення загальної моторної функції у 8 із 12 пацієнтів, які отримували лікування, про що не повідомлялося у нелікованих пацієнтів.

Найпоширенішими побічними реакціями були дискінезія (мимовільні рухи м’язів), лихоманка, низький артеріальний тиск, анемія, підвищене виділення слини, безсоння, низький рівень калію, фосфату та/або магнію та такі процедурні ускладнення, як зупинка дихання та серця. Він також протипоказаний пацієнтам, які не досягли зрілості черепа за даними нейровізуалізації.

Еладокагену ексупарвовек схвалено за допомогою процесу прискореної оцінки. Ця процедура дозволяє FDA схвалювати певні продукти для серйозних або небезпечних для життя станів на основі доказів впливу продукту на сурогатну кінцеву точку або проміжну клінічну кінцеву точку, яка з розумною ймовірністю може передбачити клінічну користь. В цьому випадку докази ефективності базуються на ранньому покращенні загальної моторики, виміряному через 48 тиж після лікування. Підтверджувальне дослідження препарату ще триває.

Заявка отримала пріоритетну перевірку та статус орфанного лікарського засобу, а компанія «PTC Therapeutics, Inc.» — ваучер на пріоритетну оцінку FDA препаратів для лікування рідкісних педіатричних захворювань.

FDA також дозволило використовувати SmartFlow Neuro Cannula — трубку для інфузій у головний мозок (паренхіматозну тканину). Ця канюля наразі є єдиним дозволеним FDA пристроєм, призначеним для введення препарату.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!