Лікування мієлофіброзу: ДЕЦ рекомендує почати переговори щодо укладання ДКД для лікарського засобу руксолітиніб

ДП «Державний експертний центр МОЗ України» (ДЕЦ) як уповноважений орган з державної оцінки медичних технологій (ОМТ) рекомендує розглянути можливість проведення переговорів щодо укладання договорів керованого доступу (ДКД) для лікарського засобу руксолітиніб. Відповідний висновок з державної ОМТ опубліковано на сайті ДЕЦ.

Руксолітиніб застосовується за показанням лікування пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом з груп проміжного-2 та високого ризику за наявності спленомегалії.

Мієлофіброз — це орфанне (рідкісне), небезпечне для життя мієлопроліферативне захворювання. Супроводжується порушенням регуляції в передачі сигналів за участю JAK1 і JAK2, прогресивним заміщенням кісткового мозку фіброзною тканиною та надмірним утворенням цитокінів, що призводить до появи виражених симптомів пухлинної інтоксикації та спленомегалії.

За результатами дослідження COMFORT-II встановлено, що застосування руксолітинібу має клінічу перевагу щодо зменшення об’єму селезінки ≥35% на 48-му тижні порівняно з найкращою доступною терапією (НДТ) у пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом, що розвинувся після істинної поліцитемії або есенціальної тромбоцитемії, з груп проміжного-2 та високого ризику за шкалами IPSS, DIPSS, DIPSS-Plus.

Зменшення селезінки на ≥35% зберігалося при тривалій терапії (медіана тривалості 3,2 року) у пацієнтів, імовірність збереження відповіді за оцінкою розміру селезінки становила 0,51 через 3 роки і 0,48 через 5 років.

За результатами фінального 5-річного аналізу загальна виживаність була довшою при застосуванні руксолітинібу порівняно з НДТ, проте без статистично значущої різниці як за результатами в ITT-популяції, так і за результатами моделювання з урахуванням поправки на перехресний дизайн.

Прогресування захворювання на 48-му тижні відмічено у 30% пацієнтів групи руксолітинібу порівняно з 26% у групі НДТ, але без статистично значущої різниці.

У той же час застосування руксолітинібу порівняно із НДТ значно покращувало якість життя та зменшувало вираженість симптомів, пов’язаних із захворюванням протягом періоду спостереження 48 тиж.

У зв’язку з цим ДЕЦ рекомендує розглянути можливість проведення переговорів щодо ДКД для лікарського засобу руксолітиніб (таблетки по 5 мг та 15 мг) для лікування пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом (що розвинувся після істинної поліцитемії або есенціальної тромбоцитемії) з груп проміжного-2 та високого ризику за шкалами IPSS, DIPSS, DIPSS-Plus за наявності спленомегалії відповідно до обмежень та умов у висновку.

Окрім цього, рекомендовано збір та накопичення реальних доказових даних з подальшим аналізом показників клінічної ефективності та безпеки застосування руксолітинібу в локальних умовах клінічної практики в Україні у пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом.

За матеріалами www.facebook.com/dec.gov.ua

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!