FDA розширює схвалення генної терапії для пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшенна

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) розширило дозвіл на маркетинг препарату Elevidys (деландистроген моксепарвовек-rokl), генної терапії для хворих з м’язовою дистрофією Дюшена (МДД), включивши до нього осіб віком від 4 років із МДД та підтвердженою мутацією в гені МДД в амбулаторній (з можливістю ходити) та неамбулаторній фазах.

Деландистроген раніше був схвалений у межах прискореної процедури для пацієнтів в амбулаторній фазі віком від 4 до 5 років із МДД та підтвердженою мутацією в гені МДД. Завдяки розширенню показань препарат отримав:

• традиційне схвалення для осіб віком старше 4 років із МДД та підтвердженою мутацією в гені МДД в амбулаторній фазі; та
• прискорене схвалення для хворих віком від 4 років із МДД та підтвердженою мутацією в гені МДД у неамбулаторній фазі.

Ухвалюючи це рішення, FDA врахувало всі докази, включно з потенційними ризиками, пов’язаними з продуктом, небезпечну для життя, виснажливу природу хвороби та термінову незадоволену медичну потребу.

Патологія розвивається через ваду гена, яка призводить до аномалій або відсутності дистрофіну, білка, який допомагає підтримувати м’язові клітини тіла в цілості. Унаслідок цієї генетичної вади пацієнти з МДД можуть мати такі симптоми, як проблеми з ходьбою, часті падіння, втома, труднощі з навчанням. У них також можуть виникнути проблеми із серцем через вплив на функцію серцевого м’яза та з диханням через ослаблення дихальних м’язів. Симптоми м’язової слабкості, пов’язані з МДД, зазвичай починають розвиватися в дитинстві, часто у дітей віком від 3 до 6 років.

МДД переважно уражує чоловіків і в окремих випадках можуть хворіти і жінки. Приблизно один з кожних 3300 хлопчиків страждає від цього захворювання, хоча тяжкість патології та тривалість життя різняться, пацієнти часто вмирають від хвороби у віці 20–30 років через серцеву та/або дихальну недостатність.

Деландистроген — рекомбінантна генна терапія, призначена для доставки в організм гена, який призводить до виробництва мікродистрофіну, укороченого білка (138 кДа порівняно з білком дистрофіну 427 кДа нормальних м’язових клітин), що містить вибрані домени дистрофіну. Препарат вводять одноразово внутрішньовенно.

Elevidys спочатку був схвалений у червні 2023 р. через прискорену процедуру, згідно з якою FDA може схвалювати ліки для терапії серйозних або небезпечних для життя захворювань, якщо існує незадоволена медична потреба та показано, що препарат чинить обґрунтовану дію на сурогатну кінцеву точку. Ця процедура може дозволити раннє схвалення, поки компанія проводить клінічні дослідження для перевірки прогнозованої клінічної користі.

Розширення дозволу отримала компанія Sarepta Therapeutics, Inc.

Пресслужба «Щотижневика АПТЕКА»,
за матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!