FDA схвалило препарат для лікування первинного біліарного холангіту

Компанія «Gilead Sciences» оголосила 14 серпня про надання прискореного схвалення Управлінням з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) препарату Livdelzi (селадельпар) для лікування первинного біліарного холангіту (ПБХ) у комбінації з урсодезоксихолевою кислотою (УДХК) у дорослих з неадекватною відповіддю на УДХК або в якості монотерапії у пацієнтів, які не переносять УДХК. Застосування селадельпару не рекомендується пацієнтам з декомпенсованим цирозом печінки.

Прискорене схвалення базувалося головним чином на даних плацебо-контрольованого дослідження ІІІ фази RESPONSE. У дослідженні 62% учасників, які приймали селадельпар, досягли первинної кінцевої точки комплексної біохімічної відповіді на 12-му місяці проти 20% учасників, які приймали плацебо. Лікування селадельпаром призвело до нормалізації значень лужної фосфатази (ЛФ), маркера холестазу, який є предиктором трансплантації печінки та смерті, у 25% учасників дослідження на 12-му місяці. Ця зміна не відмічалася в жодного з учасників дослідження, які отримували плацебо. Ключовою вторинною кінцевою точкою була зміна показника свербежу порівняно з початковим рівнем на 6-му місяці; у пацієнтів, які отримували селадельпар, відмічалося статистично значуще зменшення свербежу порівняно з плацебо.

Селадельпар є пероральним агоністом рецептора, що активує проліфератор пероксисом (PPAR-дельта). Доклінічні та клінічні дані підтверджують здатність селадельпару регулювати гени, що беруть участь у синтезі жовчних кислот, запаленні, метаболізмі ліпідів, транспорті та фіброзі.

Селадельпар має потенціал, щоб допомогти задовольнити поточні незадоволені потреби людей, які живуть з ПБХ, як перше і єдине лікування, яке досягло статистично значущого зниження основних біохімічних показників, нормалізації ЛФ і свербежу порівняно з плацебо.

У рамках прискореного схвалення FDA Gilead взяла на себе зобов’язання провести підтверджувальне дослідження довгострокових результатів під назвою AFFIRM, яке вже було розпочато для людей з компенсованим цирозом. Продовження схвалення може залежати від перевірки клінічної користі в підтверджувальному дослідженні.

Найпоширенішими побічними явищами (про які повідомлялося у ≥5% учасників дослідження в групі активного лікування) були головний біль, біль у животі, нудота, здуття живота (набряк) і запаморочення. Не виявлено жодних пов’язаних з лікуванням серйозних побічних ефектів, як встановили дослідники дослідження.

Селадельпар отримав позначення FDA «проривна терапія» (Breakthrough Therapy), а також «орфанні ліки» (Orphan Drug). Оцінка препарату регуляторними органами ЄС та Великобританії триває.

За матеріалами www.gilead.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!