FDA схвалило перші препарати для лікування хвороби Німана — Піка типу C

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) надало компанії Zevra Therapeutics дозвіл на маркетинг перорального препарату Miplyffa (аримокломол) для лікування хвороби Німана — Піка типу C (НП-C). Аримокломол у поєднанні з міглустатом (інгібітором ферменту глюкозилцерамідсинтази) схвалений для лікування неврологічних симптомів, пов’язаних з НП-C, у дорослих і дітей віком від 2 років. Аримокломол є першим препаратом, схваленим FDA для лікування НП-C.

Також компанії «IntraBio Inc.» FDA надано дозвіл на маркетинг препарату Aqneursa (левацетиллейцин) для лікування неврологічних симптомів, пов’язаних із хворобою Німана — Піка типу C (НП-C) у дорослих і дітей з масою тіла щонайменше 15 кг. «Це другий лікарський засіб, який FDA схвалило для лікування НП-С протягом тижня. Сьогоднішня дія ще більше підкреслює прагнення агентства підтримувати розробку нових методів лікування рідкісних захворювань», — зазначила Джанет Мейнард (Janet Maynard), голова відділу рідкісних захворювань, педіатрії, урології та репродуктивної медицини в Центрі оцінки та дослідження ліків (Center for Drug Evaluation and Research) FDA.

НП-C є рідкісним генетичним захворюванням, яке призводить до прогресуючих неврологічних симптомів і дисфункції органів. Це викликано змінами в генах NPC1 або NPC2, що впливає на необхідний транспорт холестерину та інших ліпідів усередині клітини. У результаті ці клітини не функціонують належним чином, що зрештою спричиняє пошкодження органів. У середньому люди, уражені цією руйнівною хворобою, живуть лише близько 13 років.

Дослідження аримокломолу

Безпека та ефективність аримокломолу оцінювалися в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому 12-місячному дослідженні за участю пацієнтів віком 2–19 років, які мали молекулярно підтверджений діагноз НП-C. 50 пацієнтів були рандомізовані 2:1 для лікування Miplyffa з поправкою на масу тіла (31–124 мг) або плацебо перорально тричі на добу. Серед цих 50 пацієнтів 39 (78%) отримували міглустат як базисне лікування в дослідженні.

Ефективність аримокломолу була продемонстрована за допомогою 4-доменної шкали клінічної тяжкості НП-C (R4DNPCCSS). R4DNPCCSS — це міра прогресування захворювання НП-C, яка розглядає 4 елементи, включаючи рух, мовлення, ковтання та дрібну моторику. Вищі показники означають більшу тяжкість захворювання. Порівняно з плацебо аримокломол зумовив уповільнення прогресування захворювання.

Інформація про призначення аримокломолу містить попередження щодо реакцій гіперчутливості, включаючи кропив’янку та ангіоневротичний набряк. Особи, у яких відмічають ці побічні реакції, повинні припинити застосування препарату. Вагітні або жінки, які планують завагітніти, не повинні приймати аримокломол. Його найпоширеніші побічні ефекти включають інфекцію верхніх дихальних шляхів, діарею та зменшення маси тіла.

Аримокломол разом з міглустатом слід приймати перорально незалежно від їди відповідно до рекомендованої дози для маси тіла пацієнта.

Дослідження левацетиллейцину

Безпека та ефективність левацетиллейцину для терапії НП-C оцінювали в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому двоперіодному 24-тижневому перехресному дослідженні. Тривалість кожного періоду лікування становила 12 тиж. У дослідженні охоплено 60 пацієнтів. Щоб бути залученими, хворі мали бути віком від 4 років із підтвердженим діагнозом НП-C і принаймні незначно вираженими неврологічними симптомами, пов’язаними із захворюванням. Учасники могли отримувати міглустат, інгібітор ферменту, як базисне лікування в дослідженні.

Основним результатом ефективності була оцінка за модифікованою версією Шкали для оцінки та рейтингу атаксії (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia — SARA), яка називається функціональною SARA (fSARA). fSARA складається з доменів ходи, сидіння, постави та порушення мовлення. У середньому у учасників, які отримували препарат протягом 12 тиж, зафіксовано кращий результат за шкалою fSARA порівняно з тим, коли вони отримували плацебо.

Інформація про призначення містить попередження про те, що левацетиллейцин може завдати шкоди ембріону та плоду, якщо застосовувати його під час вагітності. Найчастішими побічними ефектами є біль у животі, утруднене ковтання, інфекції верхніх дихальних шляхів і блювання.

Левацетиллейцин слід приймати перорально до 3 разів на добу незалежно від прийому їжі. Рекомендована доза варіює залежно від маси тіла людини, як зазначено в інформації про призначення.

FDA надало заявкам щодо обох препаратів пріоритетний огляд, швидкий шлях проходження процедури, статус ліків-сиріт та таких, що призначені для лікування рідкісних захворювань у дітей.

Пресслужба «Щотижневика АПТЕКА»,
за матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!