FDA схвалило новий препарат для лікування гемофілії А або В

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) надало компанії «Pfizer Inc.» дозвіл на маркетинг Hympavzi (марстацимабу-hncq) для запобігання або зниження частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років із гемофілією А без інгібіторів фактора VIII або гемофілією B без інгібіторів фактора IX (нейтралізуючі антитіла).

«Сьогоднішнє схвалення Hympavzi надає пацієнтам з гемофілією новий варіант лікування, який є першим спрямованим на білок, що бере участь у процесі згортання крові», — зазначила Енн Фаррелл (Ann Farrell), директорка відділу неонкологічної гематології Центру оцінки та дослідження ліків (Center for Drug Evaluation and Research) FDA.

Отже, марстацимаб-hncq — це новий тип препарату, який не замінює фактора згортання крові, а працює, зменшуючи кількість, а, отже, активність природного антикоагулянтного білка, який називається інгібітором шляху тканинного фактора (tissue factor pathway inhibitor — TFPI). Таким чином збільшується кількість тромбіну, що попереджає чи зменшує вираженість епізодів кровотечі.

Схвалення марстацимабу-hncq ґрунтується на відкритому багатоцентровому дослідженні за участю 116 дорослих і дітей чоловічої статі з тяжкою формою гемофілії А або В без інгібіторів факторів VIII/IX. Протягом перших 6 міс цього дослідження пацієнти отримували лікування замісною терапією фактором згортання за потреби (33 пацієнти) або з профілактичною метою (83 пацієнти). Потім учасники дослідження отримували профілактичне лікування марстацимабом-hncq протягом 12 міс. Основним показником ефективності препарату була річна частота кровотеч. У пацієнтів, які отримували замісну терапію за потреби протягом перших 6 міс дослідження, оціночна річна частота кровотечі становила 38 порівняно з розрахунковою річною частотою кровотечі під час лікування досліджуваним препаратом на рівні 3,2. Це свідчить, що марстацимаб-hncq перевершує замісну терапію за потреби. У початковий 6-місячний період, протягом якого пацієнти отримували профілактичну замісну терапію, оціночна річна частота кровотеч становила 7,85 і 5,08 — протягом наступних 12 міс на фоні терапії досліджуваним препаратом. Це свідчить, що марстацимаб-hncq забезпечував подібну до профілактичної замісної терапії частоту кровотеч.

Препарат марстацимабу-hncq супроводжується застереженням щодо тромбоемболічних подій, гіперчутливості та ембріофетальної токсичності. Його вводять підшкірно з інтервалом у 1 тиж.

Найбільш поширеними побічними ефектами препарату є реакції у місці ін’єкції, головний біль та свербіж.

FDA надало препарату орфанний статус. У вересні 2024 р. марстацимаб-hncq отримав позитивний висновок щодо лікування епізодів кровотечі у пацієнтів віком від 12 років із тяжкою гемофілією А або В від європейського регулятора.

За матеріалами www.fda.gov; www.pfizer.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!