FDA схвалено перший за 70 років препарат для лікування вродженої гіперплазії наднирників

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) надало компанії «Neurocrine Biosciences, Inc.» дозвіл на маркетинг Crenessity (крінецерфонт) для застосування разом з глюкокортикостероїдами (стероїдами) з метою контролю рівня андрогену (тестостероноподібного гормону) у дорослих і дітей віком від 4 років із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз (ВГНЗ). Крінецерфонт став першим зареєстрованим препаратом для терапії цього рідкісного генетичного захворювання за останні 70 років, про що повідомив розробник «Neurocrine Biosciences». Очікується, що в США препарат стане доступним уже за тиждень.

Класична ВГНЗ — це рідкісна генетична хвороба, що уражує надниркові залози, які виробляють такі гормони, як кортизол і андрогени. Пацієнти з класичним ВГНЗ продукують недостатньо кортизолу, проте надто багату кількість андрогенів. Таким пацієнтам потрібні високі дози глюкокортикостероїдів (більше, ніж зазвичай необхідно для заміни дефіциту кортизолу), оскільки глюкокортикостероїди також допомагають знизити надмірний рівень андрогенів. Крінецерфонт зумовлює зменшення вироблення андрогенів наднирковими залозами, що допомагає знизити рівень глюкокортикостероїдів, потрібних для лікування.

Крінецерфонт є потужним селективним пероральним антагоністом рецептора рилізинг-фактора кортикотропіну 1-го типу. Препарат став першим і єдиним класичним варіантом терапії ВГНЗ, який безпосередньо знижує рівень адренокортикотропного гормону (АКТГ) і вироблення андрогенів у надниркових залозах, що дозволяє знизити дозу глюкокортикостероїдів. Цей лікарський засіб — прорив у лікуванні класичної ВГНЗ.

Схвалення крінецерфонтy базується на 2 рандомізованих подвійних сліпих плацебо-контрольованих дослідженнях із охопленням 182 дорослих і 103 дітей із класичним ВГНЗ. У першому дослідженні 122 дорослих отримували препарат двічі на добу, а 60 — плацебо двічі на добу протягом 24 тиж. Після перших 4 тиж випробування дозу глюкокортикостероїдів знизили, а потім відкоригували відповідно до рівнів андростендіону, андрогенного гормону. Основним показником ефективності була зміна загальної добової дози глюкокортикоїдів порівняно з вихідним рівнем при збереженні контролю андростендіону наприкінці дослідження. Група, яка отримувала крінецерфонт, знизила свою добову дозу глюкокортикостероїдів на 27%, зберігаючи контроль рівня андростендіону, порівняно зі зниженням добової дози глюкокортикостероїдів на 10% у групі, яка отримувала плацебо.

У другому дослідженні 69 педіатричних пацієнтів отримували крінецерфонт двічі на добу, а 34 отримували плацебо двічі на добу протягом 28 тиж. Основним показником ефективності була зміна рівня андростендіону в сироватці крові на 4-му тижні. У групі, яка отримувала крінецерфонт, зафіксоване статистично значуще зниження рівня андростендіону в сироватці порівняно з вихідним рівнем у групі плацебо. Наприкінці випробування пацієнти, які отримували крінецерфонт, змогли знизити свою добову дозу глюкокортикостероїдів на 18%, зберігаючи при цьому контроль рівнів андростендіону порівняно з підвищенням щоденної дози глюкокортикостероїдів майже на 6% у пацієнтів, які отримували плацебо.

Крінецерфонт має попередження щодо гострої надниркової недостатності або надниркової кризи, яка може виникнути у осіб із наднирковою недостатністю в ситуаціях, пов’язаних із підвищеною потребою в кортизолі.

Найпоширенішими побічними ефектами Crenessity у дорослих є втома, запаморочення та артралгія (біль у суглобах). Для пацієнтів дитячого віку найчастішими побічними ефектами є головний біль, біль у животі та втома.

FDA надало крінецерфонтy статуси швидкого проходження (Fast Track), проривної терапії (Breakthrough Therapy), орфанного препарату (Orphan Drug) і пріоритетного розгляду (Priority Review).

За матеріалами www.fda.gov, neurocrine.gcs-web.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!