
Обсяги продажу
За даними звіту «2025 Orphan Drug Report: Are Orphans That Different?» аналітичної компанії Evaluate, за підсумками 2024 р. глобальний ринок орфанних препаратів оцінюється у 187 млрд дол. США. А за підсумками 2030 р. його обсяги можуть сягнути 333 млрд дол. (рис. 1). Очікується, що темпи приросту цієї категорії препаратів випереджатимуть ринок інших рецептурних препаратів ще декілька років, однак їх переваги у зростанні у подальшому скорочуватимуться.

Завдяки додатковим перевагам та стимулам деякі орфанні препарати можуть досягати статусу блокбастера, перевищуючи планку в 1 млрд дол. річних обсягів продажу.
Лідери ринку
Найбільш продаваним орфанним препаратом у 2030 р., як очікується, стане Darzalex (даратумумаб) для лікування пацієнтів із множинною мієломою (рис. 2). Це рідкісний вид онкопатології, який розвивається в плазматичних клітинах кісткового мозку. Річні обсяги продажу препарату наприкінці декади можуть сягнути 16,4 млрд дол. Це забезпечить маркетуючій компанії Johnson & Johnson лідерську позицію в рейтингу компаній за обсягами продажу орфанних препаратів у грошовому вираженні. Водночас препарат може потрапити під приціл Закону про зниження інфляції (Inflation Reduction Act — IRA), згідно з яким Medicare уповноважується вести переговори щодо цін на певні дороговартісні лікарські засоби. З таким самим викликом може стикнутися і препарат Calquence (акалабрутиніб, AstraZeneca) для лікування пацієнтів з манжетноклітинною лімфомою та хронічною лімфоцитарною лейкемією. Проте це не завадить препарату залишитись у топ-10 брендів орфанних препаратів за обсягами глобального продажу за підсумками 2030 р.

Другим за обсягами продажу серед орфанних препаратів, як очікується, стане Alyftrek (ванзакафтор, тезакафтор, дельтакафтор; Vertex Pharmaceuticals) для лікування муковісцидозу, спадкового захворювання, яке може уражувати легені, травний тракт та інші органи. Він являє собою комбінований препарат із 3 активних компонентів, який можна приймати один раз на добу. У 2030 р. обсяги його продажу можуть становити 8,3 млрд дол.
Трійку лідерів закриває Winrevair (сотатерцепт) компанії Merck & Co. (за межами США — MSD) для лікування пацієнтів із легеневою артеріальною гіпертензією. Це рідкісне прогресуюче захворювання, при якому кровоносні судини в легенях потовщуються та звужуються, спричиняючи значне навантаження на серце.
Терапевтичні сфери
Найбільшою терапевтичною групою за прогнозованими обсягами продажу орфанних препаратів з великим відривом від інших категорій є онкологія. Обсяги продажу препаратів для лікування рідкісних онкологічних захворювань, за прогнозами, акумулюватимуть 40% усіх світових обсягів продажу орфанних препаратів (рис. 3). 12 і 11% продажу забезпечуватимуть препарати для лікування захворювань крові та центральної нервової системи відповідно.

Перспективні розробки та дослідження (Research and Development — R&D)
Найбільш перспективним кандидатом у лікарські засоби вважають релакорилант, що являє собою селективний модулятор гормону кортизолу (рис. 4).

У грудні 2024 р. компанія Corcept Pharmaceuticals подала заявку на його схвалення в США для лікування гіперкортицизму (синдрому Кушинга), що пов’язаний з надмірним впливом на тканини кортизолу та/або інших глюкокортикоїдів. Кандидат у препарати також проходить клінічні випробування ефективності в лікуванні раку яєчника і передміхурової залози. Припускається, що пацієнти, які перебувають у стані стресу, можуть мати гірші результати лікування. Чиста приведена вартість цього проєкту (Net present value — NPV)** оцінюється у 8,8 млрд дол.
Наступним перспективним кандидатом у препарати є анітокабтаген аутолейцел (anito-cel), що може стати методом CAR-T-терапії рецидивуючої / рефрактерної множинної мієломи. NPV оцінюється на рівні 6,5 млрд дол.
Топ-3 перспективних розробок закриває ніпокалімаб, який наприкінці 2024 р. в США отримав статус «проривної терапії» для лікування пацієнтів із помірною та тяжкою хворобою Шегрена, а також проходить клінічні випробування ефективності в лікуванні ревматоїдного артриту та системного червоного вовчака.
Загалом ринок орфанних препаратів демонструє стабільне зростання і, як свідчать прогнози, сегмент займатиме помітну частку в структурі продажу рецептурних лікарських засобів. Водночас темпи його приросту демонструють тренд на сповільнення.
Ринок орфанних препаратів стикається з викликами, зокрема законодавчими ініціативами, такими як IRA, які можуть обмежувати цінову політику для дороговартісних препаратів.
Однак цей напрямок залишається перспективною нішею для інноваційних розробок, яка продовжує привертати увагу розробників. Орфанні препарати, очевидно, продовжуватимуть відігравати важливу роль у глобальній системі охорони здоров’я не лише завдяки інноваціям, але й через підвищення обізнаності про рідкісні захворювання.
за матеріалами http://www.evaluate.com, http://www.fda.gov, http://www.ema.europa.eu, http://www.prnewswire.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим